В Казахстане сделали первый укол самым дорогим в мире препаратом

В Казахстане впервые применён самый дорогой в мире препарат Zolgensma, который приобрели благодаря фонду "Қазақстан халқына" для четырёх детей со спинально-мышечной атрофией (СМА), передаёт BaigeNews.kz.

Лекарство получила четырёхмесячная девочка.

"Введение препарата прошло успешно. Состояние малышки стабильное", — сообщили в пресс-службе фонда.

Все четверо детей, нуждающихся в препарате, госпитализированы в Национальный научный медицинский центр материнства и детства корпоративного фонда University Medical Center. Ранее у них взяли биоматериал, отправили его в компанию Novartis для производства препарата индивидуально для каждого ребёнка.

"Остальные дети получат инфузию препарата Zolgensma до 8 апреля. Это позволит надеяться, что они полностью преодолеют свой недуг, забудут навсегда о страшном диагнозе, с которым появились на свет, и станут здоровыми и успешными гражданами нашей страны", — отметили в "Қазақстан халқына".

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическая болезнь, проявляющаяся как нарастающая мышечная слабость.

Лекарственный препарат Zolgensma, разработанный швейцарской компанией Novartis, представляет собой продукт, единственная доза которого обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 у пациентов с СМА на его функциональную копию.

На базе медцентра материнства и детства сформирована мультидисциплинарная группа "Лечение СМА", проведено два курса обучения казахстанских специалистов применению препарата Zolgensma.

Ранее сообщалось о том, что общественный фонд "Қазақстан Халқына" профинансирует подготовку реабилитологов и покупку самого дорогого лекарства в мире Zolgensma.

Один ребёнок, нуждавшийся в препарате, к сожалению, скончался, не дождавшись лечения.