Ещё один ребёнок в Казахстане получил инъекцию самого дорогого в мире препарата

Годовалый Нурислам Марат из Тараза получил инъекцию дорогостоящего препарата "Онасемноген абепарвовек" (Zolgensma), не зарегистрированного в Казахстане. В этом ему помог фонд "Қазақстан халқына". Лекарство применяют для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), передаёт BaigeNerws.kz.

У Нурислама взяли биоматериал, который направили в компанию Novartis для производства индивидуального препарата в соответствии с результатами анализов и веса ребёнка. Когда лекарство было готово, его отправили в Казахстан и ввели на базе Национального научного медицинского центра материнства и детства.

По словам лечащего врача, процедура прошла успешно, состояние ребёнка стабильное. Нурислам с мамой находятся на трёхмесячном карантине под постоянным контролем медиков. 

"Сейчас моему сыну 1,2 года, за последнее время есть улучшения, он стал держать голову пять-семь минут. Это большая радость для нас. Спасибо большое всем, кто оказал нам помощь, если бы не вы, мы бы не получили этот шанс на выздоровление", — поблагодарила мать Нурислама Айгерим Сариева.

Нурислам младший — третий ребёнок в семье. Его отец госслужащий, мать до декрета работала в университете. Семья не открывала сбор денег, сразу обратилась в фонд "Қазақстан халқына". По решению экспертного комитета им оказали благотворительную помощь в оплате дорогостоящего препарата. 

Zolgensma — препарат генной терапии, разработанный для лечения больных спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене. Из-за высокой стоимости лекарств для больных орфанными заболеваниями государственные системы здравоохранения не могут в полной мере обеспечить финансирование их приобретения. Во всем мире практикуется приобретение таких препаратов через благотворительные организации. Фонд "Қазақстан халқына" рассматривает помощь больным орфанными заболеваниями одним из важных направлений своей работы.

На сегодня Фондом обеспечены лекарственными средствами 53 пациента с редкими и тяжёлыми заболеваниями на сумму более 11,3 миллиарда тенге. Из них 44 — пациенты с орфанными заболеваниями, в том числе 37 детей.

Ранее о работе фонда в интервью BaigeNews.kz рассказал официальный представитель "Қазақстан халқына" Диас Бейсенбек.